Vkládání sekvence DNA do lidského genomu je léčebným postupem budoucnosti. Genová terapie je používána výjimečně a charakterizují ji astronomické náklady. Biotechnologická společnost Bluebird Bio hodlá v příštích několika letech začít prodávat svou genovou terapii s pětiletým modelem "pay-as-you-go".
Zákazníci by tak platili roční splátky místo jednorázové částky. Tento postup by rovněž dal lidem možnost léčbu zrušit, kdyby substituční terapie nefungovala. To signalizuje, že biotechnologické společnosti si uvědomují finanční náročnost své léčby a zároveň přijímají odpovědnost tím, že si nechají zaplatit až za její úspěšný výsledek.
Až když to splníme
Nick Leschly, výkonný ředitel společnosti Bluebird Bio, prohlásil, že jeho firma si nechá zaplatit jenom za to, co slíbila a potom dodržela. Konkrétně plánuje zahájit terapii nahrazující gen způsobující beta talasémii, což je dědičné onemocnění krve, při kterém vadný gen zabraňuje tomu, aby tělo pacienta vyrobilo dostatek hemoglobinu k přenosu kyslíku v celém krevním řečišti do všech tkání.
Substituční terapie firmy Bluebird Bio vyjde celkově na 2,1 milionu dolarů.
Léčba může nahradit vadný gen pomocí pravidelných transfuzí. Onemocnění bývá jinak také vyléčeno transplantací kostní dřeně, ale pravděpodobnost nalezení vhodného dárce je velmi nízká. Substituční terapie firmy Bluebird Bio vyjde celkově na 2,1 milionu dolarů, po ní už pacient nemusí dostávat pravidelné krevní infuze. Zatím proběhlo jen několik malých klinických studií, takže dlouhodobé statistiky o léčbě zatím neexistují.
Reklama
Firma doufá, že genovou terapii začne nabízet už letos v zemích Evropské unie, kde má být schválena. V USA je situace komplikovanější, a pokud vše půjde dobře, léčba by měla být vládou schválena v roce 2020.
foto: Shutterstock, zdroj: Futurism