Klinické hodnocení, tedy testování léčiva nebo očkovací látky před jeho registrací a následným uvedením na trh, je náročný proces – vývoj jediného přípravku trvá v průměru 10–15 let a stojí přes 30 miliard korun.
Ve zdravotnických zařízeních po celé republice aktuálně probíhá celkem 481 takových hodnocení. Z nejnovější analýzy společnosti EY na datech 25 farmaceutických společností vyplynulo, že tyto klinické studie zdravotnickému systému ušetřily celkově více než jeden a půl miliardy korun na nákladech alternativní léčby.
Analýza přináší přehled českého výzkumného prostředí farmaceutických společností za rok 2023. Do výzkumných projektů se dobrovolně zapojilo 16 140 pacientů, o 10 tisíc méně než v roce 2015. „Celkově nižší počet pacientů souvisí s postupnou změnou výzkumných designů, které opouštějí formát velkých studií s velkým počtem pacientů a častějším zaměřením projektů na vzácná onemocnění a personifikovanou léčbu, tj. léčbu na míru potřebám konkrétních pacientů,“ vysvětluje Mgr. David Kolář, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu.
Hlavní slovo má pacient
Vstup do klinické studie čili klinického hodnocení je nutno každému zájemci dobře vysvětlit. „Pacient by měl být tím, kdo se svobodně a na základě objektivních informací rozhodne experimentální léčbu podstoupit,“ říká MUDr. Jan Vydra, Ph.D., přednosta klinického úseku Ústavu hematologie a krevní transfuze (ÚHKT).
Reklama
Pacient tedy musí obdržet podrobné informace jak o šancích, které se nabízejí, tak i o rizicích, spojených s experimentální léčbou. „Třeba v situaci, kdy odpověď jejich onemocnění na předchozí standardně dostupnou léčbu není taková, jakou bychom si představovali, nebo je známo, že výsledky standardní léčby nejsou optimální,“ vysvětluje MUDr. Vydra s tím, že celá záležitost má samozřejmě dvě stránky: „Jsou to léky, u kterých teprve hledáme jejich skutečnou efektivitu a nežádoucí účinky.“
Není studie jako studie
Rozlišují se klinická hodnocení první, druhé a třetí fáze. Těmto fázím předchází komplexní hodnocení preklinické v laboratoři. Teprve pokud se v preklinice léčivo/vakcína ukáže jako bezpečná a potenciálně úspěšná, je v první fázi nabídnuta zdravým dobrovolníkům. Ve druhé a třetí fázi pak pacientům s danou nemocí, pokud se jedná o lék.
„V klinických hodnoceních první fáze se zkoumají léky, o jejichž účinku na člověka víme zatím málo a teprve hledáme správnou dávku léku pro další fázi výzkumu – takovou, která nevyvolává zásadní nežádoucí účinky,“ vysvětluje MUDr. Vydra.
Druhá a třetí fáze klinického výzkumu pak zahrnuje více pacientů (desítky a stovky), zkoumají se podrobně nežádoucí účinky a ověřuje se skutečná účinnost. Většina pacientů je zařazována do studií třetí fáze.
Když do hry vstoupí strach
Rozhodnutí o tom, že se klinické studie pacient zúčastní, musí být skutečně jeho. „My mu studii nabídneme v okamžiku, kdy si myslíme, že je to pro něj vhodné, že může mít léčba ve studii nějaký benefit, a zároveň není přítomno nějaké zjevné riziko pro pacienta,“ informuje MUDr. Vydra s tím, že je pochopitelné, že řada pacientů může mít z experimentální léčby obavy.
Nakonec máme radost, když se po třech čtyřech letech dozvíme, že třeba skupina pacientů, kteří dostávali lék, měla o deset procent lepší výsledky než ti ostatní. To je ten dobrý pocit.
„Musíme to pacientovi dobře vysvětlit, to znamená, dostane informace o tom, jakou šanci mu účast ve studii nabízí a že je to lék ve výzkumu.“ Lékaři nemohou slíbit, že se příznivý účinek dostaví, a naopak je nutné probrat možná rizika, která třeba nejsou zcela probádaná. Proto MUDr. Vydra opakuje, že hlavní slovo má v tomto ohledu vždy pacient, který by měl být skutečně sám za sebe schopen rozhodnout, zda léčbu absolvovat chce, nebo ne. „Setkáváme se s pacienty, kteří řeknou, že nic zkoušet nechtějí. A pak jsou takoví, kteří chtějí vždy zkusit něco nového a hledat nějaké nové zlepšení své šance,“ popisuje.
Lékaři mnohdy nevědí, zda léčba zabrala
Jak zmínil MUDr. Vydra, v Česku se nejčastěji praktikují studie třetí fáze, které bývají prakticky vždy kontrolované placebem. Přesto platí, že práce s placebem je jen jednou výzkumnou variantou. Často se srovnává dostupná léčba, pokud je k dispozici, s tou výzkumnou.
V případě užití placeba dostane část pacientů náhodně placebo, část zkoumaný lék a vlastně lékaři ani pacienti nevědí, kdo dostal lék a kdo placebo. S tím souvisí smutný fakt, že sami lékaři mnohdy ani nezjistí, zda léčba pacientům zabrala nebo ne, a to ani po dokončení studie. Důvodem je zachování objektivity dané probíhající studie.
„Nakonec máme radost, když se po třech čtyřech letech dozvíme, že třeba skupina pacientů, kteří dostávali lék, měla o deset procent lepší výsledky než ti ostatní. To je ten dobrý pocit,“ uzavírá MUDr. Vydra.
Život pacienta v klinické studii
Že trpí akutní myeloidní leukémií, se notářka Lucie Svobodová dozvěděla, když jí bylo 36 let. Okamžitě podstoupila léčbu, která zabírala velmi dobře dílem i díky tomu, že se její onemocnění nacházelo ve stupni středního rizika. Že je vhodným kandidátem na účast v klinickém hodnocení, se dozvěděla již při druhé chemoterapii a po ukončení základní léčby se rozhodla, že se zúčastní.
Studie je rozdělena na cykly, trvající 28 dnů. „V první den každého cyklu odeberou krev a obdržíte krabičku s léky, kterou vracíte na začátku dalšího cyklu spolu s vyplněným deníkem. V prvních šesti cyklech léčby se navíc jeden týden dojíždí každý den na injekce,“ popisuje Lucie s tím, že udržovací léčba je zpočátku poměrně náročná, protože v týdnu, kdy dostáváte vedle léků i injekce, hodně spíte a nejste schopni nic moc dělat.
V dalších dnech, kdy berete pouze léky, je to lepší, ale jste i tak dost unavení. „Nakonec jsem si na léky zvykla a po první fázi studie nastoupila na zkrácený úvazek do zaměstnání,“ vzpomíná. Návrat do práce nebyl snadný. I když nepracovala celých osm hodin, byla po návratu domů vyčerpaná. Ale každý měsíc se to zlepšovalo, až se vrátila do běžného pracovního procesu. Ve studii dnes ještě stále je, čekají ji ještě další tři měsíce.
Svého rozhodnutí zúčastnit se studie rozhodně nelituje – jednak ví, že je v podstatě pořád pod dohledem zkušených lékařů, jednak má možnost studii kdykoliv opustit, kdyby se jí něco nelíbilo nebo nepozdávalo. „Člověk nemusí mít výčitky, že neudělal vše pro své uzdravení a získal víc času být se svými blízkými, i kdyby jen o několik měsíců,“ říká Lucie za situace, kdy je nemoc již v remisi, tedy bez příznaků a dalších projevů.
foto: Shutterstock , zdroj: Autorský článek